摘要

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2025 儿童中枢神经系统炎症性脱髓鞘疾病的治疗专家共识.pdf

2025 中国视神经脊髓炎谱系疾病诊断与治疗指南.pdf

2025 中国髓鞘少突胶质细胞糖蛋白抗体相关疾病诊断与治疗指南.pdf

儿童中枢神经系统（central nervous system，CNS）炎症性脱髓鞘疾病（inflammatory demyelinating diseases，IDD）是一组由自身免疫介导的，主要累及CNS白质的疾病。根据其临床影像表现、病程单相或多相，是否存在特异性脱髓鞘抗体等，可分为不同的疾病，如急性播散性脑脊髓炎（acute disseminated encephalomyelitis，ADEM）、临床孤立综合征（clinically isolated syndrome，CIS），髓鞘少突胶质细胞糖蛋白抗体相关疾病（myelin oligodendrocyte glycoprotein antibody-associated disease，MOGAD）、视神经脊髓炎谱系疾病（neuromyelitis spectrum disease，NMOSD），多发性硬化（multiple sclerosis，MS）等。目前国内成人MS、NMOSD及MOGAD分别有相关指南或共识指导疾病的诊断和治疗；在儿童中仅MOGAD有相关指南且多数证据级别较低。由于一些治疗成人CNS-IDD的药物尚无儿童适应证，成人的共识和指南并不完全适用于儿童患者；另外，在临床工作中，很多医生对不同CNS-IDD的治疗目标和策略也存在混乱。因此，由中华医学会儿科学分会神经学组、中华医学会儿科学分会药理学组和中华儿科杂志编辑委员会联合制订“儿童中枢神经系统炎症性脱髓鞘疾病的治疗专家共识（2025）”（简称本共识），以进一步为临床工作提供依据。

临床问题1：儿童CNS-IDD急性发作期的首选治疗是什么？

推荐意见1：儿童CNS-IDD急性发作期首选大剂量甲泼尼龙治疗，使用方法为20~30 mg/（kg·d）（最大剂量为1 000 mg/d），静脉滴注，连用3~5 d［共识度100%（54/54）］。

临床问题2：儿童CNS-IDD急性发作期后糖皮质激素如何减量？

推荐意见2：在儿童MS中，急性期应用大剂量糖皮质激素后，若症状明显恢复可直接停用；否则，可改为醋酸泼尼松口服1~2 mg/（kg·d）（最大剂量为60 mg/d）起始，逐渐减量，总疗程<1个月［共识度81%（44/54）］。

推荐意见3：在儿童NMOSD和MOGAD中，若在急性期后需序贯免疫抑制剂预防复发治疗，糖皮质激素的疗程取决于免疫抑制药物的起效时间；若未序贯免疫抑制剂，可醋酸泼尼松口服1~2 mg/（kg·d）（最大剂量为60 mg/d），逐渐减量，总疗程3~6个月［共识度98%（53/54）］。

临床问题3：儿童CNS-IDD急性发作期在糖皮质激素治疗的基础上如何添加治疗？

推荐意见4：儿童CNS-IDD的急性发作期，若有糖皮质激素使用禁忌证可替代治疗；若病情重或糖皮质激素治疗效果不佳可添加治疗［共识度98%（53/54）］。

推荐意见5：在儿童MS治疗中，推荐血浆置换，静脉注射免疫球蛋白（intravenous immunoglobulin，IVIG）可作为备选［共识度83%（45/54）］。

推荐意见6：在儿童NMOSD治疗中，首选血浆置换，对于有血浆置换禁忌证的患儿或无法行血浆置换的医疗中心可考虑IVIG［共识度93%（50/54）］。

推荐意见7：在儿童MOGAD治疗中，推荐血浆置换或IVIG［共识度96%（52/54）］。

临床问题4：其他儿童CNS-IDD急性发作期如何治疗？

推荐意见8：对于儿童CIS或抗体未知的ADEM推荐急性期首选大剂量甲泼尼龙治疗；对于有糖皮质激素使用禁忌证、病情重或糖皮质激素治疗效果不佳的患儿，可酌情添加血浆置换或IVIG治疗［共识度98%（53/54）］。

临床问题5：儿童CNS-IDD何时添加预防复发治疗？

推荐意见9：在儿童MS中，确诊后应尽早加用疾病修正治疗（disease modifying therapies，DMT）［共识度94%（51/54）］。

推荐意见10：儿童水通道蛋白4抗体（aquaporin-4 antibodies，AQP4-IgG）阳性的NMOSD需在首次发作后加用预防复发的治疗；对AQP4-IgG阴性的NMOSD患儿可于复发后加用，若首次发作病情重可考虑提前加用［共识度93%（50/54）］。

推荐意见11：儿童MOGAD在首次急性发作后通常不考虑添加预防复发的治疗，常于第2次急性发作后添加，若首次发作病情重可考虑提前加用［共识度93%（50/54）］。

临床问题6：儿童CNS-IDD如何选择预防复发的治疗药物及方案？

推荐意见12：在儿童MS中，需根据病情活动度选择DMT，若活动度低，建议选择干扰素β-1b、醋酸格拉替雷、特立氟胺或富马酸二甲酯；若活动度高，则选择芬戈莫德、利妥昔单抗（rituximab，RTX）治疗［共识度94%（51/54）］。

推荐意见13：在儿童NMOSD中，可使用萨特利珠单抗（限AQP4-IgG阳性且年龄≥12岁）、RTX、托珠单抗（tocilizumab，TCZ）、吗替麦考酚酯（mycophenolate mofetil，MMF）或硫唑嘌呤（azathioprine，AZA）作为预防复发的治疗药物［共识度100%（54/54）］。

推荐意见14：在儿童MOGAD中，可使用定期IVIG（每个月1~2 g/kg）、RTX、MMF、AZA或TCZ作为预防复发的治疗药物［共识度94%（51/54）］。

临床问题7：儿童CNS-IDD何时需更换预防复发的治疗及如何更换？

推荐意见15：在儿童MS中，推荐当目前DMT规律使用1年及以上，仍出现≥1次临床复发，≥2个明确的新发或扩大的磁共振成像（magnetic resonance imaging，MRI）病灶或扩展残疾状态量表（expanded disability status scale，EDSS）评分增加≥0.5分，则更换为更高效的药物治疗。若出现不能耐受的药物不良反应，则可在相似疗效不同作用机制的药物间切换［共识度100%（54/54）］。

推荐意见16：在儿童MOGAD及NMOSD中，在合理使用目前预防复发的药物且其充分发挥疗效后，若仍有临床复发，或出现不能耐受的药物不良反应，可考虑换用作用机制不同的其他药物治疗［共识度100%（54/54）］。

推荐意见17：在儿童NMOSD中，使用2种及以上单一预防复发的药物仍不能控制病情时（需包含RTX，除非有药物使用禁忌），可考虑联合治疗。联合治疗的选择包括生物制剂联合传统免疫抑制剂、生物制剂和（或）传统免疫抑制剂联合低剂量醋酸泼尼松［共识度96%（52/54）］。

推荐意见18：在儿童MOGAD中，对于使用2种及以上单一预防复发的药物仍不能控制病情时，可考虑联合治疗。联合治疗的选择包括生物制剂联合传统免疫抑制剂、生物制剂和（或）传统免疫抑制剂联合低剂量醋酸泼尼松、生物制剂和（或）传统免疫抑制剂联合定期IVIG［共识度96%（52/54）］。

临床问题8：儿童CNS-IDD何时停用预防复发的免疫治疗即疗程？

推荐意见19：对于病情稳定的儿童MS患者建议长期使用DMT［共识度91%（49/54）］。

推荐意见20：对于病情稳定的儿童AQP4-IgG阳性的NMOSD患者，推荐维持当前免疫治疗。对于AQP4-IgG阴性的NMOSD患儿在病情稳定至少2年后，可考虑逐渐减停预防复发的药物，但需密切监测，警惕复发［共识度96%（52/54）］。

推荐意见21：对于病情稳定至少2年的儿童MOGAD患者，可考虑逐渐减停预防复发的药物，但需密切监测，警惕复发［共识度93%（50/54）］。

临床问题9：其他不能归类的儿童复发性CNS-IDD如何预防复发治疗？

推荐意见22：推荐使用AZA、MMF或RTX作为不能归类的复发性CNS-IDD患儿的预防复发药物［共识度94%（51/54）］。

临床问题10：儿童CNS-IDD无症状的影像学复发如何处理？

推荐意见23：不推荐对仅有影像学复发的儿童MS患者予急性期治疗［共识度76%（41/54）］。

推荐意见24：在儿童MS中，若发现≥2个确定的新发或扩大的病灶，需结合DMT使用情况评估是否需更换为更高效治疗［共识度98%（53/54）］。

推荐意见25：在儿童NMOSD或MOGAD中，在缓解期出现明确的影像学新病灶的患儿需密切随访注意临床发作；另外需结合免疫药物的使用情况评估是否需调整预防复发的治疗［共识度96%（52/54）］。

临床问题11：儿童CNS-IDD中抗体滴度是否影响治疗？

推荐意见26：不推荐在儿童NMOSD中监测AQP4-IgG滴度或仅根据抗体滴度调整治疗［共识度91%（49/54）］。

推荐意见27：推荐在儿童MOGAD中监测MOG-IgG滴度；若出现抗体滴度持续不降低或复阳，需加强临床复发监测；但不能仅根据抗体滴度调整治疗［共识度96%（52/54）］。

临床问题12：儿童CNS-IDD的对症治疗及随访监测需注意哪些问题？

推荐意见28：重视儿童CNS-IDD中的对症治疗，对症治疗应将药物和非药物治疗相结合［共识度100%（54/54）］。

推荐意见29：推荐在儿童CNS-IDD急性发作后3、6个月及随后每6个月对患儿进行随访，随访内容主要包括临床有无复发、视力情况、影像学有无活动性病灶及EDSS评分；另外还需结合目前用药情况，定期监测药物不良反应［共识度98%（53/54）］。

参考文献

中华医学会儿科学分会神经学组,中华医学会儿科学分会药理学组,中华儿科杂志编辑委员会. 儿童中枢神经系统炎症性脱髓鞘疾病的治疗专家共识（2025）[J]. 中华儿科杂志,2025,63(09)：949-959.